《相信》西西弗斯的信念：脚踩祥云

1. 其实我很少看站内推荐作品，因为那会让自己感觉太low了。这本《相信》的名字也不算很吸引人，直到我看到了介绍中“京东总裁”+“渐冻症”+“创业”，这真正吸引了我。而字数也没有很多，我打开了它，然后放出了一个“脚踩祥云的西西弗斯”。

2. 从我短暂的临床试验职业生涯来看，罕见病绝对是临床试验设计中属于皇冠上的明珠，一切都是因为——罕见！因为罕见，患者甚至在死亡前可能都不清楚自己患病的原因；因为罕见，多数临床医生往往一辈子都亲眼见不到某种疾病的病例，或者说是见到但是没有办法给ta下诊断；因为罕见，多数病例虽然症状七七八八，却不得不归为同一类，而这造成了这些疾病的流行病学极其难明确；因为罕见，所以从药企的角度判断，研发药物从研发到上市再到专利期过期的时间内的利润空间极低；因为罕见，在临床试验设计时候没有办法做安慰剂对照，只能从以往的数据库中找到零星几个；因为罕见，所以就算到了患者死亡，ta也许都在进行各种的土方或者偏方的治疗，可能会加快他们的死亡；因为罕见，ta们可能从患病开始就要经历“拒绝”和“埋怨”的阶段到最后（不要啊！为什么偏偏是我呢）因为罕见……

3. 看到了蔡磊的这个故事，我想起了最近我们正在设计的一款药物的开发策略。药物机制是线粒体DNA，也就是只要是线粒体基因疾病，就可能有效，而我们针对的适应症选择了早衰。早衰是一种在罕见病中很“常见”的疾病，部分患者的疾病分形也很清晰：线粒体基因变异。另外，国外也已经开发了一个相同靶点的药物。可以说，由于有这么多信息，实际这个药物开发难度还算降低了不少，但就算这样，我们面对的实际设计困难还是很大。比如，所有的罕见病药物都是以最终的生存率不过类似于渐冻症，患者不是患病后就迅速死亡，而是慢慢地成为一个“老人”，这里面可能有个缓慢和加速发病的阶段。用什么来作为疗效的判定标准最合适非常难定义。

4. 国内的政策也不够重视，并未对罕见病的药物研发有很好的推动作用，比如2018年版的罕见病指南只有118种罕见病，那对于想研发这个目录之外的罕见病，岂不是难上加难了吗这点上蔡磊的作用真实可信，而且也确实需要这样的人多多出面才可以。我在6月苏州的DIA年会上因为要设计罕见病药物，真的遇到了另外一个“蔡磊”：魏云舒，一个罕见病患儿的妈妈，罕见病患者联盟的发起人之一。她的故事让我相信：这个世界，是由人的信念驱动的。而且，我觉得，当时如果我看过这本蔡磊的书的话，我不光会与魏云舒交流经验，而且一定会去现场找蔡磊，因为我知道：他一定会在现场为自己的基金、为自己管线结果的发表、为找到新的靶点而激情演说。

5. 我不清楚自己在“面对疾风吧”时是否能够和蔡磊有相同的心境，但从同龄的我的过去来看，也许我会和他做相同的事吧。换一个角度来想，我是不是可以从现在做起假设自己就是某个罕见病患者或者罕见病患者家属呢这种向死而生的思考，可能才是决定人生高度的时刻吧。我不知道康德、海德格尔、凯廓尔和加缪是不是也是在这种时刻才意识到人生意义的，但我清楚陈天桥、张朝阳、霍金以及《相信》书中的各个渐冻症患者，都是因为这一刻改变了自己的人生。从此或至暗仇视或从容赴死，世界再无彩虹，只剩黑白。

6. 作为斗战胜佛，孙悟空其实最初只是个顽劣童子，直到被压在五行山下五百年，他才知道自己的晦暗，自己空有拆天之力，也无法挣脱身上的小小五指，只是因为那个